AI制藥邁入臨床，生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)應(yīng)有怎樣的期待？

▎藥明康德內(nèi)容團(tuán)隊(duì)編輯

近年來(lái)，人工智能（AI）是生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)關(guān)注的熱點(diǎn)。許多產(chǎn)業(yè)資深人士期待利用人工智能和機(jī)器學(xué)習(xí)等技術(shù)，能加速藥物開(kāi)發(fā)的流程，提高產(chǎn)業(yè)的研發(fā)產(chǎn)率。但在熱情之下，一些人也產(chǎn)生了對(duì)人工智能不切實(shí)際的幻想，仿佛只需要簡(jiǎn)單按下一個(gè)按鈕，等上幾年，就可以獲得一款新藥。

圖片來(lái)源：123RF

邁入2022年，產(chǎn)業(yè)對(duì)人工智能的熱度不減，也有多款來(lái)自人工智能設(shè)計(jì)的藥物已進(jìn)入臨床階段。對(duì)于這些在研療法，生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)應(yīng)有怎樣的期待？今日，業(yè)內(nèi)知名媒體Endpoints發(fā)表了一篇深度報(bào)告，指出產(chǎn)業(yè)不宜過(guò)度樂(lè)觀，也不用妄自菲薄。人工智能在產(chǎn)業(yè)中自有其現(xiàn)實(shí)的價(jià)值，而產(chǎn)業(yè)同仁也需要有著客觀和理性的預(yù)期。

火熱的人工智能領(lǐng)域

毫無(wú)疑問(wèn)，產(chǎn)業(yè)在近些年來(lái)為人工智能領(lǐng)域傾注了大量的熱情。根據(jù)DealForma的數(shù)據(jù)，自2014年以來(lái)，共有103起和人工智能以及機(jī)器學(xué)習(xí)的生物技術(shù)公司相關(guān)的風(fēng)投輪次，總共募集到了51億美元的資金。其中光在2021年，就有33億美元，占總比的近三分之二。這些公司中，不乏一些耳熟能詳?shù)拿郑热绔@得4億美元C輪融資的insitro，獲得3.7億美元融資的Generate Biomedicines，以及2.55億美元融資的Insilico Medicine。

▲2021年，涌入人工智能/機(jī)器學(xué)習(xí)新藥發(fā)現(xiàn)公司的風(fēng)投資金有明顯增加（圖片來(lái)源：參考資料[1]；數(shù)據(jù)來(lái)源：DealForma.com，統(tǒng)計(jì)至2022年2月18日）

在研發(fā)許可方面，同期的市場(chǎng)則更為活躍——共有243項(xiàng)合作簽署，前期付款和期權(quán)超過(guò)10億美元，公布的總合作金額達(dá)到377億美元。其中，僅僅是今年1月，數(shù)額就已經(jīng)達(dá)到了約100億美元。

▲人工智能/機(jī)器學(xué)習(xí)新藥發(fā)現(xiàn)項(xiàng)目的合作金額（圖片來(lái)源：參考資料[1]；數(shù)據(jù)來(lái)源：DealForma.com，統(tǒng)計(jì)至2022年2月18日）

insitro首席執(zhí)行官Daphne Koller博士在接受Endpoints采訪時(shí)提到，火熱的人工智能領(lǐng)域背后，是產(chǎn)業(yè)對(duì)數(shù)據(jù)的看重，以及數(shù)據(jù)收集能力的爆發(fā)。在機(jī)器學(xué)習(xí)的史前時(shí)代（上世紀(jì)九十年代早期），如果一個(gè)數(shù)據(jù)集包含幾百個(gè)樣本，研究人員們就會(huì)認(rèn)為它已經(jīng)足夠龐大了。然而對(duì)于機(jī)器學(xué)習(xí)，這樣的數(shù)據(jù)集還是遠(yuǎn)遠(yuǎn)不夠的。

2012年，這一領(lǐng)域逐漸出現(xiàn)了轉(zhuǎn)變。“大數(shù)據(jù)”進(jìn)入主流，數(shù)據(jù)科學(xué)也被證實(shí)能產(chǎn)生重要的影響。在大規(guī)模數(shù)據(jù)的訓(xùn)練下，算法模型已經(jīng)能在無(wú)需人類(lèi)提示的情況下，自行找到一些關(guān)鍵信息，用于區(qū)分圖片或是不同的問(wèn)題。也幾乎在同一時(shí)期，生物醫(yī)藥領(lǐng)域開(kāi)始擁抱人工智能技術(shù)：2012年到2014年期間，多家專(zhuān)攻人工智能的生物技術(shù)公司先后宣告成立。

在大量資金的涌入下，這些公司也有著長(zhǎng)足的發(fā)展。終于，產(chǎn)業(yè)等來(lái)了歷史性的一刻：由人工智能發(fā)現(xiàn)的候選藥物分子，已經(jīng)進(jìn)入了臨床試驗(yàn)。

臨床試驗(yàn)的關(guān)鍵

2020年1月，位于英國(guó)的Exscientia宣布，其候選藥物DSP-1181已進(jìn)入1期臨床試驗(yàn)，旨在治療強(qiáng)迫癥（OCD）。相關(guān)新聞也指出，這是首個(gè)由人工智能平臺(tái)創(chuàng)造，并進(jìn)入臨床試驗(yàn)的分子——它來(lái)源于大規(guī)模化合物數(shù)據(jù)庫(kù)的篩選。

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Recursion隨后宣布有兩款候選分子進(jìn)入臨床。Endpoints的深度報(bào)告指出，它們的誕生，依舊是通過(guò)傳統(tǒng)的藥物發(fā)現(xiàn)手段——一款來(lái)自Dean Li博士的實(shí)驗(yàn)室，另一款則是從俄亥俄州立大學(xué)獲取的授權(quán)。但該公司的創(chuàng)新在于，利用人工智能平臺(tái)，找到了這兩款藥物的新應(yīng)用場(chǎng)景。

然而在熱度之外，目前這些臨床試驗(yàn)的結(jié)果還少之又少。同樣是來(lái)自Endpoints的報(bào)告，作者提到目前僅有的數(shù)據(jù)來(lái)自Exscientia一項(xiàng)公開(kāi)標(biāo)簽的1期籃子試驗(yàn)。Recursion尚未發(fā)表任何1期臨床數(shù)據(jù)，盡管其“已經(jīng)在為今年年初的2期臨床試驗(yàn)做準(zhǔn)備?！?/p>

看似激進(jìn)的發(fā)展，也引來(lái)了人工智能領(lǐng)域另一些從業(yè)者的擔(dān)憂。1910 Genetics首席執(zhí)行官Jen Nwankwo博士指出在快速推進(jìn)人工智能管線的同時(shí)，應(yīng)當(dāng)注意是否能為患者帶來(lái)真正的改變。在她看來(lái)，人工智能與機(jī)器學(xué)習(xí)再怎么能顛覆產(chǎn)業(yè)的研發(fā)格局，也只是開(kāi)發(fā)好藥新藥的工具之一。熱度之下，關(guān)鍵還在于這些進(jìn)展是不是能實(shí)質(zhì)性改變患者生活。

“籌集的資金、風(fēng)險(xiǎn)投資的金額、與業(yè)務(wù)發(fā)展伙伴以及醫(yī)藥公司的前期合作規(guī)模，這些都是空泛的指標(biāo)，”Nwankwo博士提到，“我們是一家生物技術(shù)公司，讓我們來(lái)談?wù)勏胍葡蚴袌?chǎng)的藥物，我覺(jué)得對(duì)此的關(guān)注還遠(yuǎn)遠(yuǎn)不夠。對(duì)我而言，這不是正確的思考方式?！?/p>

重拾理性

Koller博士最擔(dān)心的問(wèn)題之一，在于人工智能技術(shù)一旦遭遇失利，是否會(huì)被其熱度所反噬。她說(shuō)在過(guò)去，生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)曾有不少類(lèi)似的例子：人們?cè)湎潞？?，卻最終遭遇失敗，導(dǎo)致整個(gè)領(lǐng)域的停滯。在人工智能領(lǐng)域，即便第一批進(jìn)入臨床試驗(yàn)的藥物沒(méi)有取得預(yù)想中的結(jié)果，她也不希望就此終結(jié)投資者和研究人員們的熱忱。

關(guān)鍵詞： AI制藥邁入臨床 生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)應(yīng)有怎樣的期待